小さなボクの夢☆そうた応援会

詳細 2023年8月6日 23:34更新

山口県岩国市在住の、ムコ多糖症４型・モルキオ症候群と闘う礒元颯太くん（小３・９歳）を支援するために設立された「そうた応援会」のmixi内公式コミュニティーです。当コミュニティのURLをリンクされる場合は事前にご連絡をお願い致します。

颯太くんのムコ多糖症４型・モルキオ症候群には現在治療方法がありません。
２００９年４月、アメリカのバイオマリン社がモルキオ病治療薬の臨床治験第１／２相（フェーズ１／２）を開始しました。
そうた応援会は、この治療薬の開発が成功することを願いつつ、治験第３相（フェーズ３）に日本人が参加できるよう働きかけていきます。皆様のご理解とご支援を宜しくお願い致します。


小さなボクの夢☆そうた応援会HP
＊規約などはこちらから＊
http://www1.ocn.ne.jp/~morquio/
小さなボクの夢〜blog
＊颯太君のお母さんが綴っています＊
http://souta-morquio.blog.ocn.ne.jp/yume/

　　　

サポーター募集中
そうた応援会では、当会の主旨を理解してくださり応援していただけるサポート・メンバーを募集しています。
ご登録はホームページの登録フォーム（http://form1.fc2.com/form/?id=369465　）またはメールにてお願いします。
souta-ouenkai@flute.ocn.ne.jp
サポーター参加の旨と氏名、住所、メールアドレスを記載

　　　

そうた応援会オリジナル「小さなボクの夢☆絵はがきセット（６枚１組）」を1,000円にて好評発売中
絵はがき販売による収益金は治療薬早期開発・使用のための活動に使われます。
お申込はホームページの申込フォームにて。
http://www1.ocn.ne.jp/~morquio/R2.htm
＊詳細は管理人にメッセージでお問合せください。

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ムコ多糖症の治療方法
＊ムコ多糖症は欠損している酵素が型ごとに違うため、治療薬も型ごとに異なり、完成済みの型、未完成の型とあり、状況は一概に言えません。

治療薬承認済み
■１型・ハーラー症候群／シェイエ症候群／ハーラー・シェイエ症候群
　　　　＝酵素補充療法・酵素製剤2006年10月に承認済み
■２型・ハンター症候群
　　　　＝酵素補充療法・酵素製剤2007年10月に承認済み
■６型・マルトーラミー症候群
　　　　＝酵素補充療法・酵素製剤2008年3月に承認済み

治療薬研究・開発中
■４型・モルキオ症候群
　　　　＝アメリカ・バイオマリン社により酵素製剤の臨床治験中（2009年4月開始）
　　　　　＊スイス・ヴィベンディ社のの研究は事実上停止の模様
■３型・サンフィリッポ症候群
　　　　＝海外にて治療法研究中
■７型・スライ症候群
　　　　＝海外にて遺伝子治療の研究中

骨髄移植が有効とされる「型」もありますが、４型には効果がないとされています。


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小さなボクの夢☆そうた応援会は、「ムコ多糖症４型A・モルキオ症候群」と闘う颯太君（小学２年）を支援するために有志で発足しました。

「モルキオ症候群」とは、生まれつき、体内の古くなったムコ多糖を分解する酵素が欠損しているために様々な全身障害を引き起こす進行性の難病「ムコ多糖症」のうちの１つです。
欠損している酵素の種類によって７つのタイプに分類される「ムコ多糖症」の中で、礒元颯太君が患っている「ムコ多糖症４型・モルキオ症候群」は、国内に約３０〜５０人ほどの患者がいると言われ、その症状は、ムコ多糖症の中で最も強い骨の変形を示し、成長を妨げます。現在のところ、４型については治療方法はありません。

現在、アメリカにて、欠けている酵素を外から補う事で代謝を促し、病気の進行を止める「酵素補充療法」の研究が進められており、2009年4月、アメリカ・バイオマリン社により臨床治験第１／２相が開始されました。
このことはモルキオ症候群の患者や家族にとっては素晴らしい朗報です。
しかし、この「希望の薬」も、ただ“待っている”だけでは「使える薬」にはなりません。臨床治験に日本人が参加できることや、治験でその効果と安全性が証明された後に、速やかに国内での使用が厚生労働省より承認されることが必要です。

そうた応援会では、颯太くんをはじめとするモルキオ症候群患者の未来を救うため、治療薬を研究し開発する研究者に助成金を送ることや、治験参加者への援助、そして、懸命に国などの関係機関に働きかけを続ける家族を支えていくために活動していきます。

私たち「そうた応援会」は支援団体として、小さいながらも患者家族や「ムコ多糖症親の会」と行動を共にし、モルキオ症候群の治療薬を開発しているアメリカ・バイオマリン社や日本国、厚生労働省に対し働きかけを続けていきます。

現在、厚生労働省においては稀少難病治療薬においては画期的とも言える前向きな対応をしてくれています。
この動きを止めること無く、一刻も早く治療薬が患者に届くよう努力をして参ります。
どうか、真実を正しくご理解いただき、ご支援を賜われますよう切にお願い致します。

どうか、他人事と思わずに、自分の身に置き換えて考えてみてください。
どうぞ、よろしくお願いいたします。

そうた応援会は発足当初より、皆様の温かいご支援のもと、モルキオ病治療薬の開発を進めていたスイスの製薬会社ヴィベンディ社に対し、様々な交渉を行い、臨床治験第１相からの日本人参加枠の約束を取り付けるなど、大きな成果を得て来ました。
しかし、2009年4月現在、ヴィベンディ社の研究開発は停止状態にあり、治験の日本人参加枠についても白紙となる可能性が大きくなりました。
これは患者・家族にとって非常にショックなことですが、この障害を乗り越え、治療薬が患者の元に届くその日まで、夢を諦めずに邁進して参る所存です。

また、当会より助成金を贈るなど、研究支援をしてきましたアメリカ・セントルイス大学の戸松教授の研究室では、より良い第二世代の治療薬の開発を目指し、現在も研究を進められておられます。
その研究が実を結ばれる事を期待し、私たちは引き続き応援して参ります。

今後とも、変わらぬご支援を賜りますよう、心よりお願い申し上げます。

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