小さなボクの夢☆そうた応援会コミュのご報告＜要望書とご署名を提出しました＞

皆様、日頃より当会の活動にご理解、ご支援を賜り誠にありがとうございます。

先日「速報」としてお知らせいたしました通り、４月２４日（木）午後、礒元颯太君一家は厚生労働省を訪問し、西川京子厚生労働副大臣に、ムコ多糖症４型・モルキオ症候群の治療薬開発に関する要望書を皆様からお預かりしました56,274名のご署名と共に提出して参りました。
皆様のご支援に心より感謝し、ここにご報告申し上げます。

今回、提出した要望書では、現在アメリカにて開発中のムコ多糖症４型・モルキオ症候群の治療薬の臨床治験に第一相から日本人が参加できるよう、国をあげてバックアップしていただくこと、臨床治験の日本誘致、自然歴調査への日本人参加など患者・家族の願いを全て書き記しました。
これらはすぐに全てが叶えられる内容ではないかも知れません。
しかし、一日千秋の思いで治療薬を待つ患者・家族の切なる願いであることに変わりありません。声に出さなければ伝わらないのです。

このことに、西川副大臣は自ら「しっかりと目標を掲げなければ」と仰り、理解を示してくださいました。
また、厚生労働省としても、これまで治療薬の治験、承認に時間がかかっていたことを認め、その是正に努力することを約束してくださいました。

このコミュニティでも再三お伝えして来ましたが、昨年10月に承認されたムコ多糖症２型治療薬「エラプレース」、そして今年３月に承認された６型治療薬「ナグラザイム」は、共にオーファンドラッグに指定され承認申請後、優先的に審査された結果、非常に迅速に承認され販売が開始されました。
厚生労働省を始めとする関係各所の努力の賜物と言えるでしょう。
本当に感謝しています。

ムコ多糖症４型・モルキオ症候群の場合、治療薬は現在、開発の段階にあります。
この開発途中である治療薬の臨床治験の第一相から日本人が参加できれば、さらに早い承認、「世界同時承認」に夢は繋がるのです。
私たちはこの夢を諦めません。
これからも弛まぬ努力を続けて参りますので、どうか皆様、今後とも温かいご支援を何卒宜しくお願い申し上げます。

　　　　　　　　　　　　　　そうた応援会一同

＊要望書・署名提出の前に、厚生労働省・研究開発振興課に対し、治療薬研究者である戸松教授より、治療薬開発における現在の状況、今後のスケジュールの報告がありました。礒元颯太君一家と私もその席に同席させていただくことができました。
長くなりましたので、その内容につきましては次回、ご報告させていただきます。
正直言って、大変厳しい内容でしたが、これを正面から受け止め、今後も積極的に活動していきたいと思います。

＊署名活動も引き続き行っております。
　ご協力を宜しくお願い致します。

＊要望書及び署名提出に至るまでの経緯は颯太君のお母さんが綴るブログ「小さなボクの夢」をご一読ください。
http://souta-morquio.blog.ocn.ne.jp/yume/

画像：ご署名と応援旗に支えられながら西川副大臣に要望書を手渡す礒元さをりさん。
画像：西川副大臣と颯太君
画像：厚生労働省の前で、礒元家と戸松教授