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科学は愛ですコミュのiPSでALS治療薬…京大グループ、候補特定

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■iPSでALS治療薬…京大グループ、候補特定
http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20120802-OYT1T00098.htm
全身の筋肉が徐々に萎縮していく難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の患者の皮膚から作製したiPS細胞(新型万能細胞)を使い、ALSの発症を抑える治療薬の候補となる化合物を特定することに、京都大iPS細胞研究所などの研究グループが、初めて成功した。

 iPS細胞の技術が、治療法がない難病の解明や新薬開発の突破口となることを改めて示した成果で、2日の米医学誌電子版に発表する。

 同グループによると、ALS患者の約9割は、脳からの指令を筋肉に伝える運動神経の細胞内で、遺伝子の働きの強弱を調節するたんぱく質「TDP―43」が変性し、蓄積することがわかっていた。グループの井上治久・准教授らは、50歳代のALS患者3人の皮膚から様々な種類の細胞に変化できるiPS細胞を作製。さらに運動神経の細胞に変化させたところ、変性したTDP―43が大量に蓄積しているのを確認。その影響で、運動神経の突起部分が、健康な人より短くなっていたことを突き止めた。このALS患者の細胞に、TDP―43の正常な働きを補うことで知られる4種類の化合物を加えたところ、そのうちカシューナッツの殻から抽出した「アナカルジン酸」によって、変性したTDP―43が減少、突起の長さも2倍になり、健康な人の細胞と同じ長さになった。

 ◆筋萎縮性側索硬化症(ALS)= 運動神経が徐々に機能を失い、全身の筋肉が動かなくなる病気で、有効な治療法はない。難病情報センターによると、50〜60歳代で発症することが多く、国内には、約8500人の患者がいる。米国では大リーガーのルー・ゲーリッグ選手が発症したことから「ゲーリッグ病」とも呼ばれる。

(2012年8月2日18時16分 読売新聞)

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