ニーマンピック病C型コミュの8/2の朝日新聞より

初めて書き込みさせていただきます。
主人の友人のお子さんがこの病気と闘病中で、先日、吾子ちゃんのおじさんが開催されたチャリティーコンサートに行ってきました。

8/2の朝日新聞に、佐賀市で行われたチャリティーコンサートのことと、ニーマン・ピックC型に関する記事が掲載されていました。

【難病の吾子ちゃん救え】

有効な治療法がない「ニーマン・ピック病C型」。
この難病を発症している佐賀市の高藤吾子ちゃん（4）を支援するコンサートが開かれた。
コンサートは2回目。
募金を募り、集まった寄付金は病気の研究などに役立てるという。
コンサートは先月末、同市のエスプラッツであり、約50人の親子連れらがマリンバ奏者の関谷真一郎さんの演奏に聴き入った。
関谷さんは吾子ちゃんのおじにあたる。
関谷さんは3回目のコンサートも計画しているという。

ニーマン・ピック病C型に苦しむ患者が望みを託すのが新薬の「ミグルスタット」だ。
病気の進行を遅らせる効果があり、アメリカ、イギリス、ドイツ、フランスで承認。
日本でも承認に向けた動きが始まっているが、現時点では1年分で約550万円（子どもの場合）の自己負担で海外から輸入するしかない。
新薬の承認には、薬効を判断するため一定の人数に治験を行わなくてはならない。
しかし、ニーマン・ピック病C型のように、国内に約20人しか患者がいない病気では治験ができないことになる。
厚生労働省審査管理課によると、「患者数が少ない病気の新薬の開発には柔軟な対応が必要」との意見から、治験の過程で海外のデータを参考にして、国内での手順を簡略化するなど考慮することもあるという。
また、患者が少なく薄利だとして、製薬会社が研究開発をためらわないよう、これまでの税金面の優遇に加え、今年4月から薬価の加算制度などを導入している。
日本小児神経学会などは、国内での承認を厚生労働省に要望。
4月下旬、有識者による検討会議も開かれた。
会議では「これまで全く治療法がない中で、進行性の神経症状に対する初めての新しい治療薬として期待できる」との資料をまとめ、今後、臨床試験が必要かどうかなど詳細を決めるという。
吾子ちゃんの父親の恒泰さんは｢全国の患者は承認を待っている。吾子も病気が日々進行しており、1日でも早く国に承認してほしい」と話した。